夢を可能にする薬の開発無数のハードルを越えて

2025.12.09 12:00

提供：繊研plus

医学が進み、多くの病気を薬で治せるようになった。それでも、いまだに特効薬のない病気が存在する。治療薬の開発が難しい病気の一つは、特定の遺伝子の異常で少数の人におこる遺伝性の病気である。もう一つは、遺伝的素因、環境、生活習慣などの複数の因子が複雑にからみあって生じる病気（多因子疾患）である。従来の医薬品は、単一の病因のみに働きかけるので、多因子疾患では十分な効果が得られなかった。ならば、複数の因子に同時に作用する薬を作れば良いじゃないか。この夢を可能にするのが、「マイクロRNA阻害剤」である。

マイクロRNAに迫る

体内には2万～3万種の遺伝子があるが、これらは常に働いているわけではない。細胞には遺伝子をオンにしたりオフにしたりする各種スイッチが備わっていて、必要なときに必要な遺伝子だけが働くように調節している。マイクロRNAは、いわば遺伝子をオフにするスイッチである。ヒトには約2000種類のマイクロRNAが存在し、一つのマイクロRNAが数十～数百の遺伝子を一括でオフにできる。さらに、特定のマイクロRNAが増えすぎると、本来はオンになるべき遺伝子がオフのままになって病気が起こることも分かってきた。

増えすぎたマイクロRNAを阻害剤で抑えれば病気が治るのではないか。それを確かめるために、疾患モデル動物（ヒトの病気と同様の症状がおこるように作られた実験動物）でマイクロRNAを抑える実験を行った。結果、がんや脂肪肝、アトピー性皮膚炎など様々なモデル動物で、有望な治療効果が確認できた。